Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX)

Vertex Pharmaceuticals Incorporated è una società di biotecnologie che sviluppa farmaci per le malattie gravi. L'azienda si concentra sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie per il trattamento della fibrosi cistica (FC) e sull'avanzamento dei suoi programmi di ricerca e sviluppo. Commercializza:

• ORKAMBI (lumacaftor in combinazione con ivacaftor) per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica, omozigoti per la mutazione F508del nel loro gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR);
• KALYDECO (ivacaftor) per il trattamento di pazienti affetti da FC che hanno mutazioni specifiche nel loro gene CFTR, inclusa la mutazione G551D;
• SYMDEKO (tezacaftor in combinazione con ivacaftor) per il trattamento di pazienti affetti da FC che sono omozigoti F508del o che hanno 1 mutazione che è reattiva al tezacaftor/ivacaftor.

L'azienda sviluppa anche:

• VX-659 e VX-445, che sono composti correttore CFTR nella Fase II di sperimentazione clinica;
• VX-150 che è in Fase II di sperimentazione clinica per il trattamento del dolore;
• VX-128, che è in Fase I di sperimentazione clinica per il trattamento del dolore;
• CTX001, un trattamento sperimentale di modificazione genica che è in Fase I/II di sperimentazione per il trattamento della beta-talassemia e della malattia falciforme;
• pimodivir (JNJ-63623872), che è in un programma di sviluppo clinico di Fase III per il trattamento dell'influenza;
• VX-210 per il trattamento delle lesioni acute del midollo spinale.

Vende i suoi prodotti principalmente a fornitori di farmacie specializzate in Nord America, nonché a clienti di proprietà del governo e supportati a livello internazionale. L'azienda collabora con la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Incorporated; CRISPR Therapeutics AG; Moderna Therapeutics, Inc.; BioAxone Biosciences, Inc.; Parion Sciences, Inc.; Merck KGaA; Janssen Pharmaceuticals, Inc; e Q-State Biosciences, Inc. La società è stata fondata nel 1989 e ha sede a Boston, Massachusetts; quotata sul Nasdaq con il ticket VRTX.