Investire in azioni BioTech

Alcuni esperti dicono che siamo nell’età dell’oro della biotecnologia. I progressi scientifici stanno aprendo possibilità per la cura e la prevenzione di malattie che si potevano solo immaginare in passato.

Quest’età dell’oro presenta anche enormi opportunità per gli investitori. I titoli biotecnologici offrono il potenziale per enormi rendimenti a lungo termine. Ecco cosa bisogna sapere per investire nei migliori titoli biotech sul mercato.

I migliori titoli BioTech

I migliori titoli biotecnologici da acquistare al momento vantano forti pipeline, e alcuni hanno già farmaci vincenti sul mercato. La pandemia COVID-19 ha anche creato alcune enormi opportunità per le biotecnologie che sviluppano potenziali trattamenti e vaccini. Ecco alcune aziende che gli investitori dovrebbero osservare da vicino.

Axsome Therapeutics

Axsome ha un candidato principale, AXS-05, che è in fase di valutazione in tre studi di fase 3 che riguardano la depressione e l’agitazione del morbo di Alzheimer, nonché in uno studio di fase 2 per la cessazione del fumo. La biotecnologia sta anche testando il farmaco sperimentale per l’emicrania AXS-07 in uno studio di fase 3 e ha altri due candidati farmaci in studi clinici precedenti.

Se approvato, AXS-05 potrebbe generare un picco di vendite annuali di almeno 1 miliardo di dollari, il che lo renderebbe un farmaco di successo. Gli analisti non hanno valutato l’entità delle entrate che AXS-07 o gli altri candidati di Axsome potrebbero realizzare. Ma il solo potenziale di AXS-05 rende Axsome un’interessante azione biotecnologica a piccola capitalizzazione da acquistare in questo momento.

BioSpecifics Technologies

Produce collagene da iniettare per malattie e contratture. Ha in fase 3 un medicinale per la cura della cellulite.

Inoltre in fase due ha un medicinale per Capsuliti adesive.

Bluebird Bio

Bluebird Bio ha già un farmaco approvato in Europa per il trattamento della rara malattia del sangue trasfusione-dipendente beta-talassemia (Zynteglo). Il farmaco è in uno studio di fase 3 negli Stati Uniti; Bluebird sta anche valutando la Lenti-D in studi di fase 3 per il trattamento di una rara malattia genetica chiamata adrenoleukodystrophy cerebrale.

Oltre a questi programmi di proprietà completa, Bluebird e Bristol Myers Squibb (NYSE:BMY) hanno richiesto l’approvazione normativa statunitense ed europea per l’ide-cel nel trattamento del mieloma multiplo, un tipo di tumore del sangue. La pipeline di Bluebird include anche candidati in studi di fase 1 che si occupano di altre malattie genetiche e tipi di cancro.

Zynteglo potrebbe raggiungere lo status di blockbuster, generando un picco di vendite annuali di quasi 1,9 miliardi di dollari. Alcuni analisti ritengono che la Lenti-D potrebbe rastrellare fino a 4 miliardi di dollari all’anno se approvata negli Stati Uniti e in Europa. Bluebird riceverà royalties dalle vendite di ide-cel della BMS (ammesso che ottenga l’approvazione). Tutto questo si traduce in una grande crescita per Bluebird nei prossimi anni.

Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb è una delle aziende di BioTech con maggiori progetti in fase di sviluppo.

Conta oltre 50 candidati in fase di sviluppo, con una dozzina in fase 3 e altrettante in fase 2.

Inoltre è allo studio su possibili altri 40 medicinali che potrebbero presto entrare in pipeline di approvazione.

BMS è impegnata prevalentemente nella ricerca di medicinali per combattere il cancro.

Novavax

Novavax ha un secondo flop per il candidato al vaccino respiratorio sinciziale ResVax.

L’azienda ha riportato risultati estremamente positivi da uno studio in fase avanzata di uno studio sperimentale sul vaccino antinfluenzale NanoFlu. L’azienda ora prevede di perseguire l’approvazione del vaccino da parte della Food and Drug Administration. Gli analisti progettano che, se approvato, NanoFlu potrebbe generare un picco di vendite annuali di 1,7 miliardi di dollari.

Novavax potrebbe avere un vincitore ancora più grande con il suo candidato vaccino COVID-19 NVX-CoV2373. È uno dei principali candidati al vaccino che utilizza una sotto unità proteica (una singola molecola proteica) per stimolare una risposta immunitaria contro il nuovo coronavirus. La biotecnologia ha annunciato i risultati positivi di uno studio di fase 1 del vaccino sperimentale ad agosto, spingendo alcuni analisti a dichiarare NVX-CoV2373 come potenzialmente il miglior candidato vaccino della categoria tra i candidati al coronavirus in fase di sviluppo.

Il governo degli Stati Uniti ha firmato un accordo da 1,6 miliardi di dollari con Novavax per finanziare lo sviluppo e la produzione in fase avanzata del suo vaccino COVID-19, compresa la fornitura di 100 milioni di dosi in caso di successo nei test clinici. La Novavax ha anche concluso accordi di fornitura di inchiostri nel Regno Unito e in India.

Vertex Pharmaceuticals

Vertex gode di un monopolio virtuale nel trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (CF), una rara malattia genetica che provoca l’eccessivo accumulo di muco nei polmoni e nell’apparato digerente. Il suo più recente farmaco per la fibrosi cistica, il Trikafta/Kaftrio, potrebbe espandere la popolazione di pazienti indirizzabili di oltre il 50%, mirando a una mutazione genetica che si stima si verifichi nel 90% dei pazienti affetti da fibrosi cistica.

La pipeline dell’azienda include altri promettenti farmaci per la FC in fase 2 di sperimentazione. Vertex sta anche cercando di espandersi oltre la FC, con programmi di fase 2 mirati al dolore e al raro deficit di alfa-1 antitripsina, una malattia genetica rara che può causare sintomi quali respiro affannoso, infezioni polmonari e affaticamento.

Inoltre, i programmi di Vertex in fase iniziale potrebbero essere dei veri e propri capovolgimenti. Sta collaborando con CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) per testare le terapie di modificazione genica (trattamenti che comportano la modificazione delle sequenze di DNA) che mirano alle malattie rare del sangue beta-talassemia e falcemia. Il gruppo spera di passare presto alla fase 1 di sperimentazione di un farmaco sperimentale che ha il potenziale per curare il diabete di tipo 1, una malattia che colpisce oltre 1,1 milioni di persone in tutto il mondo. Anche se gli analisti non hanno previsto picchi di vendite per questi candidati alla pipeline, Vertex potrebbe essere seduto su una miniera d’oro se tutto va bene.

Nozioni di base sulle biotecnologie

Cos’è una biotecnologia? È un’azienda che utilizza organismi viventi (per esempio, batteri o enzimi) per produrre farmaci. Questo uso di organismi viventi differenzia le biotecnologie dalle aziende farmaceutiche, che utilizzano sostanze chimiche per sviluppare farmaci.

Ci sono quattro fasi principali per le biotecnologie nello sviluppo di nuovi farmaci:

• La scoperta dei farmaci, in cui le biotecnologie identificano i candidati farmaci e le malattie che potrebbero potenzialmente colpire.
• Test preclinici, in cui le biotecnologie testano i candidati farmaci in vitro (in provetta) e/o in vivo (in animali vivi, come i topi).
• Test clinici, dove le biotecnologie testano i candidati farmaci nell’uomo.
• Approvazione normativa, dove le biotecnologie cercano di ottenere l’approvazione da parte delle agenzie governative competenti per la vendita di un farmaco.

I test clinici prevedono di solito tre fasi:

• Fase 1, che comprende piccoli studi progettati per trovare una dose sicura per il candidato farmaco e determinare come influisce sull’uomo.
• Fase 2, che prevede studi che possono includere circa 100 o più pazienti e che si concentrano sulla sicurezza, sugli effetti collaterali a breve termine e sulla determinazione della dose ottimale per il farmaco.
• Fase 3, che prevede studi più ampi che possono includere centinaia o addirittura migliaia di pazienti e che si concentrano su quanto efficacemente un farmaco sperimentale tratti una malattia target e su quanto sia sicuro.

Un candidato farmaco deve superare con successo ogni fase per passare alla successiva. Una volta che un farmaco ha completato con successo uno studio di fase 3 dimostrando sicurezza ed efficacia nel trattamento della condizione target, la biotecnologia presenterà la domanda per l’approvazione normativa utilizzando i dati clinici dello studio. Negli Stati Uniti, la FDA supervisiona le approvazioni dei nuovi farmaci.

Gli investitori devono prestare molta attenzione alle fasi in cui si trovano i candidati farmaci di una società. Più è in fase avanzata, meno rischi ci sono di solito. È anche importante considerare il picco di vendite annuali di un farmaco candidato, il più alto livello di vendite all’anno che gli analisti progettano. Più alto è, meglio è.

Inoltre, una biotecnologia con più farmaci sperimentali in cantiere (il termine usato per indicare tutti i farmaci di un’azienda in fase di sviluppo) tenderà ad avere meno rischi rispetto ad una biotecnologia con uno o pochissimi drug candidate.

Un’altra cosa importante da tenere d’occhio con le biotecnologie è la loro posizione finanziaria. La maggior parte delle biotecnologie non raggiunge la redditività finché non lancia con successo uno o più farmaci sul mercato. Hanno bisogno di ingenti somme di denaro per finanziare le operazioni e far avanzare i loro candidati alla pipeline. Spesso le aziende emettono nuove azioni per raccogliere la liquidità necessaria, il che riduce il valore delle azioni esistenti. Alcune biotecnologie ricevono denaro anche attraverso partnership con produttori di farmaci più grandi e sovvenzioni da parte di agenzie governative e organizzazioni no-profit.

Rischi del BioTech

È possibile che gli studi clinici di queste biotecnologie possano fallire. Anche se i test andassero bene, non c’è garanzia che le aziende otterranno le approvazioni normative per i loro farmaci. Questi sono due dei principali rischi associati all’investimento in azioni biotech. Le aziende possono anche esaurire i fondi per finanziare studi clinici, completare le pratiche normative e/o portare nuovi farmaci sul mercato.

È anche possibile che una qualsiasi di queste aziende possa essere acquisita da un produttore di farmaci più grande. Le probabilità che questi titoli generino enormi guadagni a lungo termine per gli investitori dei pazienti sembrano essere buone.